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Aplican novedosa terapia con neuronas a paciente con Parkinson

Este tratamiento con neuronas tiene origen en células madre pluripotentes

Un tratamiento con neuronas se utilizó por primera vez en un paciente con mal de Parkinson, gracias a un programa de la llamada terapia génica. Esta investigación en la actualidad está reclutando y evaluando candidatos en un estudio clínico de Fase 1b que está en curso.

¿Cómo se inyectan las neuronas?

Utilizando auténticas células dopaminérgicas, esta novedosa técnica tiene como objetivo reinervar las regiones afectadas del cerebro humano y revertir el proceso degenerativo, restaurando potencialmente la función motora. El ensayo clínico de BlueRock inscribirá a diez pacientes en hospitales en Estados Unidos y Canadá.

En este estudio, los pacientes se someten a un trasplante quirúrgico de las células productoras de dopamina en el putamen, una estructura cerebral profunda que se ve afectada por las enfermedades de Parkinson.

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El objetivo principal del estudio de Fase 1 es evaluar la seguridad y la tolerabilidad del trasplante de células DA01 un año después del trasplante. Los objetivos secundarios son evaluar la evidencia de la supervivencia de las células trasplantadas y los efectos motores en uno y dos años después del trasplante.

También se busca evaluar la seguridad y tolerabilidad continuadas a los dos años y evaluar la viabilidad del trasplante las células nerviosas.

“Por primera vez podría ser posible detener y revertir esta enfermedad degenerativa y realmente ayudar a los pacientes con su alta necesidad médica insatisfecha”, afirmó Wolfram Carius, head de Terapia Celular y Génica de Bayer.

“Estamos en las primeras fases de los ensayos clínicos, pero observamos un gran el avance de la terapia génica para mejorar drásticamente las vidas de los pacientes que han estado esperando durante mucho tiempo por tratamientos innovadores”, destacó el experto.

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¿Qué es la enfermedad de Parkinson?

El mal de Parkinson es el trastorno del movimiento neurodegenerativo más común y afecta a más de 10 millones de personas en el planeta. Es causada por daño de las células nerviosas en el cerebro, lo que lleva a niveles reducidos de dopamina (un neurotransmisor involucrado en procesos como la memoria o el movimiento).

La enfermedad a menudo comienza con un temblor en una mano por el daño a las neuronas. Otros síntomas incluyen rigidez, calambres y discinesias (movimientos involuntarios, erráticos y retorcidos de la cara, brazos, piernas o tronco).

Los sustitutos de la dopamina, como la levodopa, se utilizan comúnmente para mitigar los síntomas de este mal, pero su efecto disminuye a medida que progresa y en la actualidad no hay disponible un tratamiento modificador de la enfermedad.

Al enfocar este problema neurodegenerativo en su causa, las terapias celulares y génicas tienen como objetivo ir más allá de los tratamientos sintomáticos.



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